Daraxonrasib, parere positivo dell’EMA per il trattamento del tumore al pancreas metastatico

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo su Rasonque (nome commerciale di daraxonrasib) nella riunione del 15 ottobre 2026 per il trattamento di adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. In Italia la commercializzazione richiede ancora la decisione della Commissione europea e la successiva procedura dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).

Il farmaco contro RAS

Per decenni le proteine della famiglia RAS sono state considerate uno dei bersagli più difficili da colpire nella ricerca oncologica. Queste proteine regolano processi fondamentali come la crescita e la sopravvivenza cellulare. Quando risultano alterate da mutazioni genetiche, possono però favorire la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Nel tumore del pancreas le mutazioni di RAS sono presenti in oltre il 90% dei casi.

Daraxonrasib è un farmaco assunto per via orale che blocca l’attività delle proteine RAS, interrompendo i segnali che stimolano la crescita del tumore. Secondo l’EMA, il farmaco agisce formando un complesso con una proteina chiamata ciclofilina A, che si lega alle proteine RAS e ne impedisce il funzionamento.

Daraxonrasib è indicato per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno ricevuto almeno una terapia sistemica precedente o che non sono candidabili a una terapia sistemica multi-agente.

I risultati dello studio clinico

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio clinico di fase 3 RASolute 302, che ha confrontato daraxonrasib con la chemioterapia standard in pazienti con tumore pancreatico metastatico precedentemente trattati.

Secondo i dati valutati dall’EMA, la sopravvivenza globale mediana è risultata pari a 12,4 mesi nei pazienti trattati con daraxonrasib rispetto a 6,7 mesi nei pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia. Anche la sopravvivenza libera da progressione, cioè il periodo durante il quale la malattia non peggiora, è risultata superiore: 7,2 mesi contro 3,6 mesi.

L’EMA sottolinea inoltre che i benefici osservati superano quelli ottenuti con le terapie attualmente disponibili per molti pazienti con malattia avanzata.

Il passaggio europeo e la posizione dell’AIFA

La valutazione di daraxonrasib è stata effettuata attraverso una “phased review”, una procedura che consente all’EMA di esaminare progressivamente i dati man mano che vengono resi disponibili dall’azienda produttrice. La revisione è iniziata all’inizio di luglio 2026 nell’ambito del progetto Cancer Medicines Pathfinder, dedicato ai farmaci considerati prioritari per bisogni clinici ancora insoddisfatti.

Secondo l’agenzia europea, questo approccio ha consentito di completare la valutazione in meno di 150 giorni, rispetto ai tempi generalmente più lunghi previsti per una procedura standard.

Durante lo sviluppo, daraxonrasib ha inoltre ottenuto la designazione di farmaco orfano per il tumore del pancreas, un riconoscimento riservato ai medicinali destinati a patologie rare o particolarmente gravi.

I prossimi passaggi

Il dossier passa ora all’esame della Commissione europea, che dovrà decidere se concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutti i Paesi dell’Unione europea.

Solo successivamente l’AIFA potrà avviare la negoziazione per definire prezzo e rimborsabilità in Italia. Al momento non risultano decisioni ufficiali dell’agenzia italiana sul farmaco. Inoltre, alcune fonti riportano che sono in corso interlocuzioni per valutare possibili programmi di accesso anticipato o uso compassionevole per pazienti che non dispongono di valide alternative terapeutiche.

Secondo l’oncologa Chiara Cremolini, coinvolta nella sperimentazione del farmaco, tra l’approvazione europea e la piena disponibilità all’interno del Servizio sanitario nazionale possono trascorrere diversi mesi. Per conoscere i tempi effettivi sarà però necessario attendere le prossime decisioni regolatorie.