Il primo round della seconda edizione (2025-2027) del bando “multi-round” di Fondazione Telethon ha portato alla selezione di 27 nuovi progetti di ricerca, con il coinvolgimento di 39 gruppi di ricerca provenienti da 9 diverse Regioni italiane, per un totale di 7 milioni di euro di finanziamento.
Il primo “round” di finanziamento di questa seconda edizione è stato in partnership con Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB), un ente non profit di diritto pubblico, istituito nell’ottobre 2011 da Regione Lombardia per promuovere la ricerca scientifica nelle Scienze della Vita su territorio regionale. FRRB opera per distribuire risorse locali ed europee a progetti innovativi di ricerca di base e traslazionale, con l’obiettivo di generare un impatto positivo sull’ecosistema sanitario locale e sui cittadini. Nell’ambito di questo round, la Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica ha stanziato 2,2 milioni di euro per sostenere 9 progetti di ricerca in Lombardia, su un totale di 17 progetti finanziati dal bando in questa Regione per un totale di oltre 3,5 milioni di euro.
Il Bando “multi-round”
Promosso da Fondazione Telethon, è finalizzato al finanziamento di progetti di ricerca di base e preclinica sulle malattie genetiche rare, presentati da enti di ricerca non profit, pubblici o privati, attivi su tutto il territorio nazionale.
Il bando ha previsto percorsi distinti per la ricerca di base e per la ricerca preclinica (“proof of concept”) e si è articolato in due fasi di selezione: una prima fase di triage di valutazione della Lettera di intenti e, per i progetti ammessi alla fase successiva, la valutazione delle proposte complete.
La valutazione è stata affidata a una Commissione medico-scientifica internazionale composta da 26 esperti di alto profilo, presieduta dalla Prof.ssa Beverly Davidson dell’Università della Pennsylvania, Stati Uniti.
I progetti finanziati
Sono 27 i progetti complessivamente finanziati, di cui 16 dedicati alla ricerca di base e 11 alla ricerca preclinica (“proof of concept”).
La maggior parte dei progetti (17 su 27) è concentrata in Lombardia, mentre i restanti sono distribuiti tra Lazio, Veneto, Piemonte, Campania, Emilia-Romagna, Liguria, Toscana e Trentino-Alto Adige.
Tra le patologie oggetto di studio figurano malattie neuromuscolari e neurologiche, epilessia, amiloidosi, disabilità intellettive, forme rare e genetiche di obesità e malattia di Parkinson.
Le dichiarazioni
«Questa nuova edizione del bando conferma l’impegno di Fondazione Telethon nel garantire le risorse necessarie per far avanzare la ricerca sulle malattie genetiche rare, sostenendo il lavoro prezioso dei ricercatori in Italia. La qualità scientifica dei progetti selezionati e l’ampia distribuzione geografica dei gruppi coinvolti dimostrano la vitalità della ricerca italiana in questo settore, sottolineando quanto sia fondamentale continuare a investire», ha dichiarato Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon. «In questo contesto, la partnership con Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica rappresenta un modello virtuoso di collaborazione istituzionale, capace di valorizzare l’eccellenza scientifica e di rafforzare l’impatto della ricerca sul territorio».
«Essere partner di Fondazione Telethon è per noi motivo di grande orgoglio e soddisfazione», ha aggiunto Veronica Comi, Direttore Generale della Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica. «In qualità di realtà ambiziose, siamo chiamate a fare la differenza in un periodo storico in cui, troppo spesso, regnano ancora, insicurezza e incertezza, in particolar modo, in campo medico-sanitario e, soprattutto, quando l’attenzione si focalizza sulle malattie genetiche rare. Supporto, attenzione, collaborazione saranno concetti chiave in vista del futuro. Lo strumento più potente che abbiamo a nostra disposizione? La ricerca e i nostri professionisti. Diamo loro l’opportunità, attraverso investimenti mirati, di mettersi nelle migliori condizioni di dare forma e contenuto alle loro idee brillanti. Solo così potremo regalare speranza e futuro ai più bisognosi, lavorando sin da ora con passione e dedizione».
I progetti e i gruppi di ricerca finanziati in Lombardia:
- “Nuove strategie farmacologiche per l’epilessia autosomica dominante ipermotoria legata al sonno”: Andrea Becchetti, Università di Milano-Bicocca (coordinatore) e Cristiano Bolchi, Università degli Studi di Milano
- “Studio dei meccanismi molecolari alla base del coinvolgimento epatico nell’amiloidosi ereditaria da lisozima”: Stefano Ricagno, Università degli Studi di Milano (coordinatore), e Mario Nuvolone, Dirigente Medico Universitario convenzionato, Policlinico San Matteo di Pavia e Professore Associato, Università di Pavia
- “Patologie ribosomiali: terapia meccanicistica della sindrome di Shwachman-Diamond”: Stefano Biffo, Università degli Studi di Milano, Fondazione Romeo ed Enrica Invernizzi, INGM.
- “Disfunzione sinaptica nella sindrome di Angelman: traiettorie spatio-temporali e meccanismi molecolari”: Matteo Fossati, Istituto di Neuroscienze del CNR di Milano
- “Agonisti del recettore GLP-1 come opportunità terapeutica nella malattia di Parkinson”: Carla Perego, Università degli Studi di Milano
- “Modulazione di BMP-SMAD come nuova strategia per il trattamento dell’obesità pediatrica grave da carenza del recettore della leptina”: Laura Silvestri, Università Vita-Salute San Raffaele di Milano
- “Uso dell’isoforma alternativa AR-A come approccio terapeutico per l’atrofia muscolare bulbare spinale (SBMA)”: Angelo Poletti, Università degli Studi di Milano
- “Correggere i difetti metabolici e funzionali nei neuroni e negli oligodendrociti nella malattia di Nasu-Hakola”: Michela Matteoli, Humanitas University di Pieve Emanuele (MI)
- “Studio delle mutazioni missenso e loro impatto nell’eterogeneità clinica delle malattie correlate al gene FLVCR1”: Francesca Magnani, Università di Pavia
- “Potenziare il trattamento della distrofia muscolare: validazione dell’efficacia di un composto innovativo nell’inibire il Fattore Nucleare 1 X”: Graziella Messina, Università degli Studi di Milano
- “Terapia genica per la prevenzione della malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 4B a esordio infantile”: Alessandra Bolino, Università Vita-Salute San Raffaele
- “Uso di chaperon molecolari per contrastare lo stress del reticolo endoplasmatico nella miopatia correlata a SEPN1”: Ester Zito, Istituto di ricerche farmacologiche “Mario Negri” di Milano
- “Valutazione della sicurezza ed efficacia della terapia ad oligonucleotidi antisenso nel modello murino della sindrome di Schinzel-Giedion”: Alessandro Sessa, Università Vita-Salute San Raffaele di Milano
- “Studi di efficacia della terapia genica con vettori AAV per la sindrome di Marinesco-Sjögren”: Roberto Chiesa, Istituto di ricerche farmacologiche “Mario Negri” di Milano (coordinatore), e Vania Broccoli, Istituto di neuroscienze del CNR di Milano
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